数字疗法简介

一.数字疗法发展过程

数字疗法(Digital Therapeutics, DTx)是指利用软件程序、数字化科技以单独或结合药物／器械／疗法的方式进行预防、管理或治疗疾病，并有证据基础（Evidence-based）达到优化病患照护和治疗的效果。

自 2015 年起，数字化科技应用于医疗领域快速发展，从早期远距医疗等数字化诊断工具到现今数字疗法工具的开发与使用，多项数字化疗法已陆续被核准使用于治疗慢性疾病、物质滥用、精神疾病、失眠症及癌症等相关适应症[2]，如 reSET (治疗物质滥用,
DEN160018)、EndeavorRx（治疗儿童 ADHD, DEN200026）、Somryst（治疗失眠症, K191716）等。近年来，数字疗法的适应症持续增加，美国 FDA 于 2024 年核准了首个用于重度抑郁症的数字疗法产品 (Dejoyn, K231209)，并于 2025 年批准了首个用于治疗偏头痛的数字疗法产品(CT-132, DEN240064)。精神疾病、物质使用障碍、失眠症和腰痛等慢性或难治性疾病的增加，以及医护人员的严重短缺都与数字疗法的蓬勃发展与广泛应用有一定程度的关联。

Wang 等人在 2023 年发表了一篇关于数字疗法的统合分析研究，该研究综整学术期刊、临床试验资料库及多国法规管理文献。研究指出在 2010-2022 年间，使用关键字「digital therapeutics」搜寻美国卫生研究院（NIH）的全球临床试验数据库-ClinicalTrials.gov 网站，并检索与数字疗法相关的临床试验。该研究分析了 2011 年至2022 年间数字疗法产品之临床试验注册或发表时间、适应症、申请者类型、试验执行地点、临床试验类型、研究设计方法和主要结果之间的关系。分析资料显示，在过去 10年间，业界与开发者广泛尝试各种的应用领域，并积极投入临床试验验证数字疗法在不同适应症中的治疗、诊断和预防效果。其中，大多数的临床试验案采用随机对照试验及平行研究的方法，并以治疗标的作为主要结果，显见数字疗法正逐渐被广泛的接受与使用。此外，该研究亦分析 2015-2022 年间数字疗法产品的适应症类型、产品上市途径及法规管理模式。藉由分析产品的适应症类型、产品上市途径及法规管理模式，可发现数字疗法早期的发展方向著重于慢性病和神经科学相关的适应症。而自 2020 年起，才开始大量出现应用于精神医学的数字疗法产品。总体而言，数字疗法产品呈现逐年增加的趋势，数字疗法凭借科学实证的基础及个人化医疗的特色，正逐渐成为临床医学上不可或缺的重要工具。从产品上市途径的角度观察可发现，许多数字疗法产品都已获得了上市许可(如 FDA clearance 或 CE mark)。大多数获得美国 FDA clearance 的数字疗法产品被判定为二类医疗器械；但很高比例获得 CE mark 的数字疗法产品却是被归类在一类医疗器械。其主因系过去欧盟依医疗器械指令(MDD)监管时，多将数字疗法产品视为低风险医疗器械(Class I)，开发者得以透过自我声明的方式取得 CE mark，但现行欧盟实施的医疗器械法规(MDR)则已将用于诊断或治疗用途的软件归类为 Class IIa 以上的医疗器械。

二.数字疗法的特点

数字疗法做为一个以软件为主要治疗介面、经临床验证并可取代或辅助传统临床治疗的数字化工具，具有下列特点：

• 明确的适应症：DTx 必须符合特定医疗适应症（如焦虑、失眠、注意力不足ADHD、物质滥用等），且其预期用途、工作原理及理论依据大多可与现行临床实证或治疗指引之原则相符。

• 通过临床实证验证：目前，多数应用于精神医学治疗的非药物干预治疗方法（如认知训练、怀旧疗法、音乐治疗、芳香疗法等），尚无充分临床验证以支持其治疗效果。与此不同，DTx 须经由严谨的临床试验验证，提供完整的安全性及功能性的验证资料，如临床试验、随机对照试验（RCT）或其他严谨研究成果，并遵循主管机关指南要求，以佐证其临床收益与安全性得到科学证实。

• 可独立或辅助治疗使用：透过观察现阶段临床实务常见的问题，患有精神疾病、糖尿病等慢性疾病的病患常因现有药物治疗之服药期长且疗效有限，造成患者服药遵从性难以掌控。因此数字疗法亦被期待能成为帮助病患遵守用药指示的工具。数字疗法可单独用于疾病治疗；或与药物、心理治疗搭配使用，借由提升病患对治疗与服药的遵从性，进而提升整体治疗计画之效果。

整体而言，数字疗法作为融合数字化科技与医学知识的创新治疗模式，逐渐从概念验证走向临床应用。但在技术创新与产品开发的过程中，仍须面临管理法规、临床验证、经济模型与伦理法规的考验。

FDA对于数字疗法的监管

一、DTx 的监管制度

美国 FDA 曾在 2013 年发布（2019 年更新）指南《Policy for Device Software Functions and Mobile Medical Applications》，说明行动器械上的医疗应用程序须遵循的管理模式。该指南于 2019 年更新后，反映了 FDA 对数字疗法产品的管理模式，与 2016 年美国发布的法案《21st Century Cures Act》中对于医用软件的相关规定(Medical Devices; Medical Device Classification Regulations To Conform to Medical Software Provisions）相符。

目前，美国 FDA 将数字疗法产品做为医疗器械软件 （Software as a Medical Device, SaMD）来管理。根据国际医疗器械主管机关论坛IMDRF的定义，SaMD 指软件本身即是医疗器械预期用于 1 个或多个医疗用途的医疗器械软件，且其不属于医疗器械硬件的一部分。这些医疗用途包括疾病的诊断、治疗、缓解或预防等。SaMD 产品依据医疗器械的管理原则，对患者的潜在风险进行评估，并依其风险等级分为三类：Class I（低风险）；Class II（中度风险）；Class III（高风险）。数字疗法产品通常被归类于 Class II。此类医疗器械通常须遵循一般监管控制（General Regulatory Controls），并且通常亦须符合特别监管控制（Special Regulatory Controls），以确认其安全性和有效性，或证明其与同类型医疗器械为实质等同。

二、FDA 已批准的代表性数字疗法产品案例

目前美国 FDA 核准的数字疗法产品皆属于处方用数字疗法产品(Prescription Digital Therapeutics, PDTs)，参考 2025 年公开文献并盘点美国医疗器械许可证资料库最新资讯，主要用于物质成瘾、睡眠障碍、注意力不足及ADHD等多项代表性的数字疗法产品资讯(许可证字号、法规代码、风险等级及产品代码)，整理如表一。另外，将与处方数字疗法产品相关的产品分类资讯呈现于表二。

表一、近年代表性处方用数字疗法产品

全球数字疗法医疗器械的发展和法规监管情况

表二、处方用数字疗法产品相关的产品分类资讯

全球数字疗法医疗器械的发展和法规监管情况

在处方用数字疗法产品产品开发与商业化的过程中，制造商与开发者必须共同面对多层面的挑战与决策，特别是针对产品安全性、有效性、可用性与市场进入策略等关键问题。下一章将以表一中的代表性处方用数字疗法产品为例，说明产品生命周期中会遭遇的问题。


数字疗法产品研发的关键考量

一、医疗器械软件的全生命周期管理

数字疗法产品作为医疗器械软件，研发阶段应考量医疗器械质量管理、软件确效及网络安全中对产品全生命周期管理（Total Product Life Cycle, TPLC）的要求，包含产品设计开发、上市前审查、量产及上市后监督，以确保市售医疗器械之安全、效能及质量。在美国FDA于2025年发布的网络安全指南，亦说明安全产品开发框架（Secure Product Development Framework, SPDF）应涵盖产品生命周期的所有阶段，包括设计、开发、发布、支援及停用，且应符合下列安全目标：真实性（包含完整性）、授权原则、可用性、保密性、以及安全且及时的更新与更新能力。

随著医疗器械软件使用族群的扩大以及产品快速的创新，开发者需频繁地进行软件更新。此现象在安装于移动设备上的医疗器械软件中更为显著，产品必须与手机或平板等装置的操作系统OS版本相容。随著操作系统定期升级，若数字疗法软件未能同步进行相容性调整，可能导致功能异常或资料遗失，进而影响治疗过程的稳定性与患者安全。以美国 FDA 核准的 reSET 和 reSET-O 为例，两者均须安装于使用者的手机上。然而，使用者常反映，某些软件功能在更新操作系统或软件版本后会出现无法正常运作的情况，显示即使产品已上市，仍须透过产品全生命周期管理来维护其可靠性与使用体验。

此外，许多数字疗法产品透过导入人工智慧与机器学习（AI/ML）技术，实现个人化的治疗建议与即时回馈。然而，此类个人化功能常伴随软件功能的调整，一旦调整范围超出原有适应症或预期用途，可能会涉及额外的产品变更或向FDA重新提交产品上市申请的需求。建议开发者在产品开发初期建立完整的「医疗器械软件预定变更控制计划」

（Predetermined Change Control Plan, PCCP）。透过 PCCP，开发者可预先界定产品生命周期中可能进行的软件变更范畴，例如模型更新、使用者界面改版、效能提升等，并规划对应的风险评估、验证程序与监管沟通机制。如此一来，便能在确保产品安全性与疗效的前提下，迅速地依照计划进行变更，确保数字疗法产品能迅速回应市场需求与技术变化。

二、医疗器械人因/可用性工程评估

使用者与数字疗法产品之间的互动模式，对其临床疗效具有关键影响。数字疗法多透过手机、平板或电脑界面进行操作，若设计未能妥善考量使用者行为、认知负荷、理解能力或界面易用性，将可能导致治疗依从性下降、疗效不彰，甚至造成错误使用的风险。因此，在产品设计与评估过程中，须严格纳入人因工程（Human Factors Engineering, HFE）的考量，确保系统符合使用者需求并能降低使用错误风险。此外，部分厂商有意将原本属于处方等级（Prescription, Rx）的数字疗法产品转型为非处方产品（Over-the-Counter, OTC），以扩大潜在用户基础与市场规模。此类转变在 近 年 已 有 实 例 ， 例 如 获 FDA 审核通过的 EndeavorRx（ 用 于 ADHD 治 疗, DEN200026）与 Freespira（用于惊恐症与 PTSD 治疗, K180173）等产品，均申请将其从 Rx 改列为 OTC。然而，Rx 与 OTC 产品在实际使用情境上有明显差异。处方级产品通常在医疗专业人员的指导下使用，错误风险相对较低；而 OTC 产品则完全仰赖使用者自行判断与操作。因此，当业者拟进行此类级别转换时，必须针对使用场域、人因风险、界面设计与使用说明等面向重新评估，并另行向监管机构提出申请，以确保产品在缺乏临床监督的环境下仍具备安全性与有效性。监管机构在审查此类 OTC 申请时，通常会要求提供补充的临床或使用者研究数据，证明产品能在无医师介入的条件下正确使用并达成预期疗效。

三、临床证据与疗效验证策略

数字疗法在取得上市许可前，必须针对其临床疗效与使用安全性进行严格验证。最常见且具高度信度的方法为随机对照试验（Randomized Controlled Trials, RCTs），此类试验被视为验证疗效的黄金标准，能提供具说服力的因果关系证据。然而，考量到实际应用场景与特定族群的差异，监管机构也认可利用真实世界数据(Real-World Data，RWD)产出适当之真实世界证据(Real-World Evidence，RWE)，作为医疗器械效能或安全性资料之依据或补充的佐证资料。惟 RWD 所产生的 RWE 须具备充足的质量，才能用于辅助特定的审查决策。

RWD 可反映产品在一般临床或日常生活环境中的实际表现，有助于补充临床试验中可能无法涵盖的族群或状况，并支援疗效与安全性在更广泛人群中的外部效度。此外，对于以行为介入为主的数字疗法，疗效指标不一定侷限于生理或医疗数值，也可采用行为改变的指标来评估疗效。例如，在治疗物质使用障碍的产品中，可能会以「停止使用物质的天数」作为主要成效指标；在处理注意力缺陷相关疾患时，则可能采用「注意力集中分数的改善幅度」等心理行为测量工具。

四、医疗器械软件的可互通性及网络资讯安全

现今的医疗器械产品越来越依赖复杂、多元的软件架构，不仅具备基本的诊断或监测功能，还能跨器械整合的可互通性（Interoperability）。例如，多数数字医疗系统可透过标准化通讯协定或中央控制模组，实现不同医疗器械之间的资料共享与联动运作。

此外，这些器械常被串联进更大型的网络架构中，与云端平台、移动设备或电子病历系统整合，形构出具备诊断、即时监控、资料储存、远距回馈等功能的智慧型整合医疗系统。然而，这种跨平台、高互联性的发展也为监管带来显著网络安全（Cybersecurity）挑战。包括产品组成模组化程度提高、更新频率变快、资料流动更广泛，皆使得风险管理与法规遵循的难度大幅提升。监管单位必须重新评估如何针对这类复杂系统进行功能验证、安全审查与持续监测，特别是在系统元件来自不同开发者或供应链的情况下。

此外，产品生命周期与营运模式的变动，也带来另一层风险。以 reSET 和 reSETO 为例，这两款由 Pear Therapeutics开发的处方数字疗法，虽已获得 FDA 核准并进入市场，却因公司于 2023 年破产并被拆分出售，使得其产品后续的维运与用户资料管理成为重大疑虑。此事件凸显出：一旦产品营运方退出市场，如何确保使用者的个人医疗资料安全、服务不中断、产品持续符合法规，将是未来数字疗法发展中无法忽视的核心课题。

五、医疗器械上市后安全管理及不良反应

在实际应用情境中，数字疗法（DTx）所引发的安全性疑虑逐渐浮现，特别是与间接性副作用相关的风险。由于这类产品多数依赖移动设备执行，副作用可能不如传统药物般明确或立即可察觉，导致某些不良事件在治疗过程中未被即时识别或回报。此外，随著移动设备与APP的广泛使用，APP间的互动（App–AppInteractions）变得越来越不可预测。例如，一个用于焦虑症的数字疗法应用可能与用户手机上其他健康管理或社交媒体软件产生资讯冲突、干扰通知机制，甚至影响使用者行为，间接导致治疗中断或心理负担增加。在目前数位健康环境尚未全面规范的情况下，这类互动潜藏的风险值得高度关注。

根据FDA的现行规范，制造商有责任通报导致死亡或严重伤害的不良事件（Adverse Events）。然而，针对较轻微但仍可能影响治疗结果或使用者体验的副作用，目前法规尚缺乏明确界定与报告机制。例如使用者可能因内容设计不当而产生焦虑、依赖性，或在界面操作过程中产生沮丧与挫折感等，这些虽未达严重等级，却可能影响疗效与依从性。

结论与建议

数字疗法（DTx）已成为各医疗先进国家积极发展的方向。这类产品透过整合临床实证、互动式数字界面与个人化医疗，在精神健康、慢性病管理、儿童神经发展障碍等领域，逐步展现出具体疗效与应用潜力。然而，若要使数字疗法走向常规临床应用，尚须跨越多项关键门槛与挑战：

1. 法规框架须因应科技演进调整随著数字疗法工具在医疗领域日益普，目前监管制度仍以传统医疗器械架构为主，透过提升对软件全生命周期管理与网络安全的要求，确保数字疗法产品的设计、开发、发布、支援及停用，皆能符合相关规定以维持产品的安全及有效性。

2. 临床验证与使用者体验须同步强化数字疗法的成功不仅取决于科学证据，更深受使用者界面、人因设计与患者参与度影响，真实世界资料的应用将更加重要。此外，设计上须优化互动性、可用性与个别化体验，以提升对使用者的可近性。

3. 伦理与资料治理是长期信任基础数字疗法涉及大量敏感个人健康资讯，若无健全的资料治理机制，将可能削弱患者信任与社会接受度。因此，应强化个资保护、数据透明性与临床监督机制，确保资料使用符合伦理与合规要求，并预防演算法偏误对特定族群造成不利影响。

本文由广州佳誉医疗器械有限公司/佛山浩扬医疗器械有限公司联合编辑