【问】 如何管理直接用于细胞治疗产品生产的基因修饰载体材料?

【答】经基因修饰的细胞治疗产品，其基因修饰载体多为慢病毒载体或逆转录病毒载体。对于基因修饰载体的管理，应关注以下方面:
1、关注病毒载体生产用细胞的来源及细胞库管理及检定情况，以及质粒生产用菌种的来源及菌种库管理及检定情况。

2、对基因修饰载体的检验，除关注其携带基因的准确性，还应当关注例如逆转录病毒载体或慢病毒载体的潜在的可复制病毒的控制。

3、基因修饰载体的贮存条件应与其生物学特性相适应。涉及冷冻贮藏的，应关注其冻存和复苏后的活性变化，以及转运和复苏的条件，应明确融化复苏后在限定时间内使用，融化后不得再次入库贮存等。

4、应评估基因修饰载体在转库、领用、核对等过程中潜在脱冷链的风险，并制定其脱冷链后允许暴露的温度和持续时间。

5、基因修饰载体是主要物料，企业应可追溯每批细胞治疗产品使用的基因修饰载体的批号和数量。对于按感染滴度投料的基因修饰载体，应有程序保证其滴度的准确性，在使用前计算用量并得到复核。

来源:国家药品监督管理局食品药品审核查验中心《细胞治疗产品生产检查指南》

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