在医疗器械的开发和注册过程中，临床试验是验证产品安全性和有效性的关键步骤。其中，临床试验设计的选择直接影响到试验的效率、成本以及最终的市场准入。非劣效试验（Non-Inferiority Trial）和优效试验（Superiority Trial）是两种常见的临床试验设计类型。尽管优效试验在某些情况下仍然是必要的，但在医疗器械临床试验中，非劣效试验因其独特的优势而越来越受到申办方的青睐。

01目标定位的实用性：

非劣效试验的目标是证明新医疗器械在治疗效果上不差于已有的标准治疗（即与已经被批准上市的、具有确切临床效果的同类器械进行对比）。这种设计类型适用于市场上已有成熟产品，而新产品主要通过提供成本效益比更高、更便捷或安全性更高的优势来获得市场份额。这种情况下，非劣效试验可以更直接地反映新产品的市场竞争力。

02伦理考量：

当标准治疗已经能够提供良好的治疗效果时，进行优效试验可能涉及将患者置于可能效果较差的新治疗中，这在伦理上可能难以接受。非劣效试验允许患者接受至少不差于当前的标准治疗，从而在保障患者利益的同时进行临床研究。

03相对更少的样本量：

在非劣效试验中，研究者不需要证明新医疗器械比现有标准治疗更好，只需证明其效果不差于标准治疗。这简化了试验的统计设计和数据分析过程，因为它主要关注治疗效果差异的下限是否超过预先设定的非劣效界值。相比之下，优效试验需要证明新医疗器械的治疗效果显著优于目前的标准治疗，这往往需要更大的样本量，下举例说明。

假设标准治疗（即对照组）的有效率为90%（PC）、新医疗器械（即试验组）的有效率为95%（PT），在单侧检验水准α=0.025、检验效能80%（β=0.2），试验组和对照组按1:1的比例下，非劣效界值取常规的L=-10%、优效界值取最低要求的U=0，

非劣效样本量：

为何医疗器械临床试验更偏爱非劣效设计？

如再考虑10%的脱落率，试验组和对照组都至少需要54例，总样本至少需要108例。

优效样本量：

为何医疗器械临床试验更偏爱非劣效设计？

如再考虑10%的脱落率，试验组和对照组都至少需要480例，总样本至少需要960例。

04市场准入速度：

由于非劣效试验的设计和目标更符合现实市场的需求，这种类型的试验通常可以更快完成，并且更容易获得监管机构的批准。这对于希望尽快将产品推向市场的医疗器械公司来说是一个不可忽视的优势。

在实际应用中，以下情况必须选择优效设计类型：

一、以“空白”为对照（即安慰剂）；

二、申办方有足够的信心来证明自己的产品比目前已上市的产品更优。

除上述两种情况外，在两平行对照设计时建议采用非劣效设计，原因：

一、非劣效设计可以通过计算组间疗效差的95%CI的下限（若大于0）来检验优效性结论，达到“锦上添花”的作用（推荐在方案中预先指明）；

二、失败的优效性研究是不允许再进行非劣效检验的。

总而言之，非劣效试验设计在医疗器械临床试验中提供了一种高效、经济且符合伦理的方法，使得新产品能够在证明其安全性和有效性的同时，展示其在现有市场中的竞争力。对于申办方而言，选择非劣效试验不仅可以加速产品上市过程，还可以在竞争激烈的医疗器械市场中占据有利地位。

本文由广州佳誉医疗器械有限公司/佛山浩扬医疗器械有限公司联合编辑